En concreto, el tratamiento ofrece una solución a aquellas personas con un mal funcionamiento de la enzima lipoproteín-lipasa (LPL) que, como explico con más detalle en el libro, se encarga de la gestión de las grasas. Esta enfermedad, considerada una enfermedad rara por su bajo índice de prevalencia, impide a los afectados comer grasas con normalidad, ya que la acumulan indebidamente, acarreándoles importantes problemas de salud.
Dicen en Biotecnoblogos:
"La aprobación de este tipo de medicamentos supone una revolución en la historia de la biotecnología roja: ya no administramos aquellas la moléculas que debería fabricar nuestro organismo (insulinas, interferones…) si no que ahora aportamos las herramientas que nuestro organismo necesita para fabricarlas por si mismo. En otras palabras, convertimos las enfermedades congénitas crónicas en enfermedades curables.
De este modo, la biotecnología roja engendra un nuevo tipo de medicamento: ya no es químico ni una molécula biológica, tampoco es una célula: es un vector viral que se deriva de un virus en un laboratorio a condiciones muy controladas (las famosas GMP). Como ya ocurrió con los biológicos y la terapia celular, la Agencia no ha cambiado sus normas para la aprobación, fabricación y uso de estos medicamentos. Eso si, el medicamento será previsiblemente de administración hospitalaria en una única dosis que restauraría el funcionamiento normal del organismo."
No hay duda, la medicina nos ofrece un apasionante futuro.
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